汇总FDA本周药品监管信息6月6日6月13日《新闻》

网导读：2015年6月15日讯/生物谷BIOON/--FDA本周（6月6日-6月13日）药品监管信息包括：1个抗生素、1个新配方HIV药、1个快车道地位……

2015年6月15日讯 /生物谷BIOON/ --FDA本周（6月6日-6月13日）药品监管信息包括：1个抗生素、1个新配方HIV药、1个快车道地位、9个孤儿药、2个突破性药物资格（BTD）、2个上市积极意见。其中重点为：1个新配方HIV药物获批，新一代降脂药PCSK9抑制剂Repatha和Praluent同时获FDA专家委员会支持，赛诺菲酶替代疗法olipudase alpha收获治疗B型尼曼-皮克病（NPD）的突破性药物资格，罗氏单抗药ACTEMRA收获治疗系统性硬化症（SSc）的突破性药物资格。

1、FDA批准抗生素美罗培南(meropenem）用于3个月以下儿科患者

meropenem获批用于3个月以下婴幼儿，治疗复杂性腹腔内感染。美国国立卫生研究院（NIH）开展的一项临床研究证实了meropenem治疗3个月以下婴幼儿复杂性腹腔内感染的疗效和安全性。之前，meropenem已获批用于3个月以上儿童及成人治疗腹腔及皮肤感染。

2、FDA批准新配方HIV药物用于HIV儿童感染者

FDA已批准了由印度仿制药商西普拉（Cipla）开发的HIV抗逆转录药物lopinavir（洛匹那韦）和ritonavir（利托那韦）的一款新配方，这是一种热稳定的口服颗粒，能够很方便地混入食物中，使HIV儿科患者更容易服药。

3、FDA授予9个药物孤儿药地位

FDA授予Aptose BioSciences公司的APTO-253治疗急性髓性白血病（AML）的孤儿药地位。目前，APTO-253正处于Ib期临床。临床前研究显示，APTO-253单药或联合其他药物能够有效杀死白血病细胞。AML常常由抑癌基因Klf4被抑制所致，APTO-253旨在诱导Klf4基因的表达。

FDA授予Lipocine公司预防早产药物LPCN-1107孤儿药地位。LPCN-1107是一种口服己酸羟孕酮（HPC）候选药物，在Ib期临床表现良好。不过，FDA在2011年已批准了预防高危孕妇早产风险的另一款孤儿药Makena，Lipocine公司需要证明LPCN-1107相对于Makena的疗效优越性。

FDA授予Isarna Therapeutics公司锁核酸修饰的反义RNA药物ISTH0036孤儿药地位，用于已接受青光眼滤过术并发生瘢痕的患者，该药目前处于I期临床。

FDA授予Loin Biotechnologies公司免疫疗法LN-144治疗2b-4阶段恶性黑色素瘤的孤儿药地位，LN-144是一种基于肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）的免疫疗法，将于今年晚些时候启动II期临床。

FDA授予Arrowhead Research公司的药物ARC-AAT治疗抗胰蛋白酶缺乏症相关肝脏疾病的孤儿药地位。目前，ARC-AAT正处于Ib期临床，调查PIZZ基因型α-1抗胰蛋白酶缺陷症(AATD)患者的治疗。

FDA授予Apitopes公司临床前药物ATX-F8-117治疗A型血液病的孤儿药地位，该药用于体内已产生抑制性抗体或具有高风险的A型血友病群体。

FDA授予MedciNova公司的MN-166（ibudilast）治疗Krabbe病的孤儿药地位，目前正在准备向FDA提交研究性新药申请（IND）。在韩国和日本，MN-166也正在调查用于脑卒中后并发症、支气管哮喘、多发性硬化症（MS）及其他神经系统疾病的潜在治疗。

FDA授予Edge Therapeutics公司的EG-1962治疗动脉瘤性蛛网膜下腔出血（aSAH）的孤儿药地位，该药是一种尼莫地平（nimodipine）的聚合物颗粒，可应用于损伤部位。

FDA授予AM Pharma公司重组人碱性磷酸酶recAP治疗低磷酸酯酶症的孤儿药地位，该药目前处于II期临床治疗急性肾损伤。此外，在小鼠模型中，recAP能够改善骨骼和牙齿的矿化，防止癫痫发作和异位钙化。

4、FDA授予赛诺菲罕见病药物olipudase alpha突破性药物资格（BTD）

olipudase alfa是一种酶替代疗法，已收获治疗B型尼曼-皮克病（NPD）的突破性药物资格。尼曼－皮克病（NPD）是一种由鞘磷脂堆积而导致的一种疾病，患者体内缺少一种名为鞘磷脂酶的酶类，目前该病无任何药物获批。olipudase alfa可替代患者体内缺失的鞘磷脂酶，将无法分解的鞘磷脂进行分解。目前，olipudase alfa已成功完成I期研究，赛诺菲计划在今年晚些时候启动II/III期研究。

5、FDA授予罗氏单抗ACTEMRA治疗系统性硬化症（SSc）的突破性药物资格（BTD）

ACTEMRA有望成个首个治疗SSc的药物，目前该药SSc临床项目已处于III期。在II期临床中，ACTEMRA使患者皮肤增厚得到了持续改善。ACTEMRA是首个可通过静脉输注（IV）和皮下注射（SC）2种方式给药的人源化白细胞介素6受体拮抗剂单克隆抗体，已获全球多个国家批准用于中度至重度活动性类风湿性关节炎（RA）成人患者的治疗。系统性硬化症（SSc）也称为硬皮病，是一种以局限性或弥漫性皮肤增厚和纤维化为特征的全身性自身免疫病，疾病特征为皮肤纤维增生及血管洋葱皮样改变，最终导致皮肤硬化、血管缺血；除皮肤受累外，它也可影响关节、内脏（心、肺和消化道等器官），目前，该病尚无任何疾病修饰疗法（DMT）获批。

6、FDA授予Retrophin公司的一种磷酸泛酸替代疗法RE-024快车道地位

RE-024是一种磷酸泛酸（phosphopantothenate）替代疗法，目前正处于I期临床，该药具有治疗泛酸激酶相关神经退行性病变（PKAN）的潜力。PKAN是一种罕见病，目前尚无任何药物获批。

7、FDA专家委员会支持批准新一代降脂药PCSK9抑制剂Repatha和Praluent

FDA专家委员会同时支持批准Repatha和Praluent上市。Praluent由赛诺菲与再生元合作开发，Repatha由安进开发，这2者均为PCSK9抑制剂，靶向前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶Kexin-9型（PCSK9）。PCSK9是一种蛋白，可降低肝脏从血液中清除LDL-C的能力。Repatha和Praluent开发用于高血脂症的治疗。PCSK9抑制剂提供了一种全新的治疗模式来对抗LDL-C，该类药物被视为自他汀类药物（如Lipitor和Zocor）之后，在对抗心脏疾病研发领域中所取得的最大进步。业界对PCSK9抑制剂的前景十分看好，该市场保守估计也高达230亿美元。（相关阅读：FDA专家组13：3支持PCSK9抑制剂Praluent上市，但开始适应症可能很小；FDA专家组推荐安进Repatha上市，PCSK9抑制剂商业前景比较乐观）

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